Mihin Translarnaa ja atalurenia käytetään?
Translarna on lääke, joka sisältää vaikuttavana aineena atalureenia . Se on tarkoitettu Duchenne-lihasdüstroofian hoitoon yli 5-vuotiailla potilailla, jotka voivat kävellä. Duchennen lihasdüstroofia on geneettinen tauti, joka aiheuttaa vähitellen lihasfunktion heikkoutta ja menetystä. Translarnaa käytetään rajoitetussa Duchenne-dystrofiaa sairastavien potilaiden ryhmässä, joka johtuu dystrofiinigeenin spesifisestä geneettisestä puutteesta (nonsenssimutaatio). Koska Duchennen lihasdüstroofiaa sairastavien potilaiden määrä on alhainen, tautia pidetään harvinaisena ja Translarna nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisissa sairauksissa käytetty lääke) 27. toukokuuta 2005.
Miten Translarnaa käytetään - ataluren?
Translarna voidaan saada vain reseptillä ja hoito tulee aloittaa Duchenne / Beckerin lihasdüstroofian hoidossa perehtyneiden erikoislääkäreiden. Ennen Translarna-hoidon aloittamista potilailla on oltava verikoe, jolla varmistetaan, että tauti on aiheuttanut järjetöntä mutaatiota ja että se on siksi sopiva Translarna-hoitoon. Translarna on saatavana rakeina (100, 250 ja 1 000 mg) suun kautta sekoitettuna nestemäisen tai puolikiinteän elintarvikkeen (kuten jogurtin) kanssa. Translarna otetaan kolme kertaa päivässä suositellulla annoksella 10 mg / kg (10 mg painokiloa kohti) aamulla, 10 mg / kg keskipäivällä ja 20 mg / kg illalla (kokonaisannoksena 40 mg). / kg). Lisätietoja on pakkausselosteessa.
Miten Translarna - ataluren toimii?
Duchennen lihasdüstroofialla olevilla potilailla on dystrofiinipuutos, joka on lihaksissa esiintyvä proteiini. Koska tämä proteiini auttaa suojaamaan lihaskudosta supistumisen ja rentoutumisen aiheuttamilta vaurioilta, Duchenne-lihaksen dystrofiaa sairastavilla potilailla lihakset loukkaantuvat ja menettävät toimintaansa ajan mittaan. Duchennen lihasdüstroofiaa voi aiheuttaa joukko geneettisiä poikkeavuuksia. Translarna-valmistetta käytetään potilailla, joiden sairaus johtuu dystrofiinigeenin tietyistä puutteista (nonsenssimutaatioista), jotka estävät ennenaikaisesti normaalin dystrofiiniproteiinin tuotannon ja aiheuttavat dystrofiiniproteiinin lyhyemmässä muodossa, joka ei ole pystyy toimimaan kunnolla. Translarna vaikuttaa näihin potilaisiin, mikä sallii soluissa olevan proteiinia tuottavan laitteen voittavan vian niin, että solut voivat tuottaa funktionaalisen dystrofiiniproteiinin.
Mitä hyötyä Translarna - atalurenista on havaittu tutkimuksissa?
Translarnaa tutkittiin pääasiassa tehdyssä tutkimuksessa, johon osallistui 174 potilasta, joilla oli ambulatorinen duchenne-lihasdüstroofia, jossa kaksi Translarna-annosta (40 mg / kg päivässä ja 80 mg / kg päivässä) verrattiin lumelääkkeeseen ( fiktiivinen hoito). Tehokkuuden pääasiallinen mittari oli etäisyyden muutos potilailla, jotka voisivat kävellä kuuden minuutin kuluttua 48 viikon hoidon jälkeen. Vaikka kaikkien tutkimuksessa kerättyjen tietojen tulosten ensimmäisessä analyysissä ei havaittu merkittäviä eroja Translarna-hoitoa saaneiden potilaiden ja lumelääkettä saaneiden potilaiden välillä, lisätutkimukset osoittivat, että kävelykyky heikkeni vähemmän päivässä hoidetussa ryhmässä 40 mg / kg Translarnaa verrattuna lumelääkeryhmään: 48 viikon hoidon jälkeen päivittäin 40 mg / kg Translarna-hoitoa saaneilla potilailla oli mahdollisuus kävellä keskimäärin 31, 3 metriä enemmän kuin lumelääkettä saaneilla potilailla. Tämä pienemmän annoksen edullinen vaikutus on myös vahvistettu muiden tehokkuusparametrien parannuksilla, mukaan lukien ne, jotka liittyvät suoraan potilaan päivittäiseen toimintaan. Suurempaa annosta (80 mg / kg / vrk) ei kuitenkaan havaittu paranevan.
Mitä riskejä Translarna - atalureniin liittyy?
Translarnan yleisimmät haittavaikutukset (jotka saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen 10 potilaasta) ovat pahoinvointi, oksentelu ja päänsärky. Translarnaa ei pidä käyttää samanaikaisesti tiettyjen aminoglykosidien, antibioottien, kanssa, jos niitä annetaan laskimoon. Täydellinen luettelo kaikista Translarnan haittavaikutuksista ja rajoituksista on pakkausselosteessa.
Miksi Translarna - ataluren on hyväksytty?
Viraston ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä käsittelevä komitea (CHMP) katsoi, että Translarnan hyödyt ovat sen riskejä suuremmat ja suositteli sen hyväksymistä EU: ssa. Huolimatta käytettävissä olevista rajoitetuista tiedoista ja siitä, että korkein annos 80 mg / kg päivässä ei saanut hyötyä, lääkevalmistekomitea katsoi, että 40 mg / kg Translarnan päivittäinen annos oli osoitettu viivyttävän taudin etenemistä. ja että turvallisuusprofiili ei aiheuttanut huolta. Valiokunta tunnusti myös Duchennen lihasdüstroofian vakavuuden ja tämän sairauden kärsivien potilaiden epätasaisen lääketieteellisen kysynnän. Translarna on saanut "ehdollisen hyväksynnän". Tämä tarkoittaa sitä, että lisää tietoa lääkkeestä, jota yhtiön on annettava, on saatavilla tulevaisuudessa. Euroopan lääkevirasto tarkistaa vuosittain saatavilla olevat uudet tiedot ja tämä yhteenveto päivitetään vastaavasti
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Translarna - atalurenin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Translarnaa käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella turvallisuustiedot on sisällytetty Translarnan valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava. Lisätietoja on riskienhallintasuunnitelman yhteenvetossa.
Mitä toimenpiteitä toteutetaan Translarna - atalurenin turvallisen ja tehokkaan käytön varmistamiseksi?
Riskienhallintasuunnitelma on kehitetty sen varmistamiseksi, että Translarnaa käytetään mahdollisimman turvallisesti. Tämän suunnitelman perusteella turvallisuustiedot on sisällytetty Translarnan valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen, mukaan lukien asianmukaiset varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisille ja potilaille on noudatettava. Lisätietoja on riskienhallintasuunnitelman yhteenvetossa.
Lisätietoja Translarna - atalurenista
Euroopan komissio antoi 31. heinäkuuta 2014 Translarnan markkinoille saattamista koskevan luvan, joka on voimassa kaikkialla Euroopan unionissa. Lisätietoja Translarna-hoidosta saat pakkausselosteesta (joka on myös osa EPAR-lausuntoa) tai ota yhteyttä lääkäriisi tai apteekkiin. Yhteenveto harvinaislääkkeitä käsittelevän komitean lausunnosta, joka liittyy Translarnaan, on saatavilla viraston verkkosivuilla: ema.Europa.eu/Find medicine / Ihmislääkkeet / Harvinainen sairaus. Tämän yhteenvedon viimeisin päivitys: 08-2014
